用于治疗特发性肺纤维化耐受性和药代动力学特征

，人工智能驱动的药物研发公司英矽智能今天宣布，已在评估ISM001—055的I期临床试验中完成向多名健康志愿者的临床给药。

ISM001—055是由英矽智能的人工智能药物发现平台生成的首个抗纤维化小分子抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化。临床前靶点发现的失败率非常高，即使靶点在临床前的动物模型中得到验证，在2期临床实验中超过一半的失败也是由于靶点选择所导致的，靶点发现是生物医药行业的根本挑战。

据介绍，此项I期临床试验采用双盲，安慰剂对照，单次和多次剂量递增的试验设计，旨在评估ISM001—055的安全性，耐受性和药代动力学特征80名健康志愿者将分在10个队列中进行给药，其中包括5个单次剂量递增队列和5个多次剂量递增队列研究的主要终点是确定最大耐受剂量，并为之后的II期临床试验提供给药剂量建议

ISM001—055是一款小分子抑制剂，英矽智能利用其靶点发现引擎PandaOmics和小分子生成引擎Chemistry42分别发现全新靶点并设计分子结构该靶点的作用机制在纤维化疾病中也较新颖PandaOmics和Chemistry42是英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI的一部分Pharma.AI人工智能平台包含3个关键人工智能组件PandaOmics，Chemistry42，InClinico人工智能系统，覆盖从新靶点发现，新分子设计，到找到临床候选化合物环节

英矽智能创始人兼首席执行官AlexZhavoronkov博士表示:现代深度学习技术使我们能够利用健康受试者的对照生物学数据，并推断它们和疾病的关联来发现靶点这也是英矽智能抗纤维化项目的指导原则:找到与衰老和疾病都相关的靶点我很高兴地宣布英矽智能已经完成ISM001—055抗纤维化候选药物的0期人体试验，并进入I期临床试验一天一次口服给药阶段该候选药物的靶点由AI发现，分子结构由AI设计，所以是一个完全由AI发现并设计的候选药物

2021年2月，英矽智能正式对外宣布发现了一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证而英矽智能的这一新药发现仅历时18个月耗资260万美元，曾被创新工场董事长兼CEO李开复评价为:这一成果一定程度上验证了AI算法结合药物化学与生命科学，能够更高效的研发出有巨大潜力的候选药物分子，在全球范围内是个标志性的里程碑

成立于2014年的英矽智能作为一家由人工智能驱动的端到端创新药物研发公司，旨在加速新药发现和开发其AI技术已经主要用于发现药物靶点，药物筛选，结构优化，合成分析等

企查查信息显示，成立至今，英矽智能已获得超过3亿美元融资，2018年6月英矽智能获得药明康德风险投资基金领投的战略融资，2019年9月英矽智能获得由启明创投领投，创新工场，斯道资本，百度风投等跟投的B轮融资，最近一轮融资是在2021年6月完成的2.55亿美元C轮融资。英矽智能创始人兼首席执行官AlexZhavoronkov博士表示，;这一成果让我印象深刻，不仅在于较低的研发成本或较快的研发速度，而且它还证明了我们的Pharma.AI平台可以克服药物研发这一阶段的低成功率问题。很少有制药公司发现全新的泛疾病靶点，针对靶点设计新的化合物，并将项目推进到临床试验的例子，据我所知到目前为止还没有公司在人工智能的驱动下实现这一点。在ISM001-055项目中，我们使用了结合生物学和化学的端到端人工智能，并在多个临床前模型中评估候选药物的有效性和安全性。;。

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